Les essais de phase I représentent la première administration du traitement chez l’homme.

Ils ont pour objectif d'évaluer la tolérance c’est-à-dire si le médicament est bien « supporté » et n’engendre pas des effets secondaires trop fréquents ou graves.

Ces essais de phase I sont effectués sur de petits groupes de participants, entre 20 et 100 sujets, afin de déterminer la dose recommandée pour l’administration de ce nouveau traitement.

En général, ces essais s’adressent à des volontaires sains, c'est-à-dire des personnes qui ne sont pas affectées par la maladie pour laquelle la molécule testée est destinée. Ils ont obligatoirement lieu dans des hôpitaux ou des structures disposant d’une autorisation spécifique permettant une surveillance rapprochée des participants. Les volontaires perçoivent une indemnisation en fonction des contraintes de la recherche et ne peuvent pas participer à plusieurs essais en même temps.

Dans le cas particulier des essais en cancérologie, ces essais s’adressent à des patients malades.

 

 

Les essais de phase II permettent d’évaluer, en plus de la tolérance, l’efficacité du nouveau traitement.
Ces essais sont effectués sur des groupes de participants plus important, entre 40 et 500 patients, atteints de la maladie à traiter. Ils peuvent se dérouler en milieu hospitalier ou en ambulatoire.

Les essais de phase II permettent notamment de répondre aux questions suivantes :

 

 

Les essais de phase III ne débutent que lorsque la certitude de l’efficacité thérapeutique du nouveau traitement est acquise et a pour but d’apporter la preuve de son intérêt thérapeutique.
Ils peuvent être comparatifs, c’est-à-dire qu’ils permettent de comparer le nouveau médicament, dit « expérimental », avec le médicament utilisé habituellement, dit « de référence » ou « standard ».

Deux groupes de patients homogènes et comparables sont donc constitués par tirage au sort, appelé randomisation : l’un recevra le traitement de référence (ou placebo) et l’autre le nouveau traitement. Ce n'est donc pas le médecin qui décide de l'attribution de l'un ou l'autre des traitements.
Il est possible que les patients ne sachent pas quel est le traitement reçu (le traitement de référence, l’expérimental ou le placebo), dans ce cas il s’agit d’un essai en aveugle. Lorsque ni le patient, ni le personnel soignant ne savent quel traitement est donné, l’essai est dit en double aveugle.

Ces différentes caractéristiques permettent de garantir l’intégrité et l’objectivité des données recueillies concernant le nouveau traitement à l’essai.

Plusieurs milliers de patients peuvent être nécessaire pour la réalisation de ces essais.
C’est à l’issu de la phase III, si les résultats sont en faveur du nouveau traitement, que la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) est demandée aux autorités compétentes.
Celle-ci rendra possible la commercialisation du nouveau traitement. Cependant, malgré sa commercialisation, le nouveau traitement est encore soumis à des études dites de phase IV.

 

 

Quand le nouveau médicament est commercialisé, il fait encore l'objet d'une surveillance étroite appelée pharmacovigilance. L’objectif est d'approfondir la connaissance de celui-ci dans les conditions réelles d’utilisation, d'évaluer sa tolérance sur plusieurs milliers de patients et de détecter les effets indésirables rares, exceptionnels et/ou inattendus dû à son administration, qui n’auraient pas pu être mis en évidence dans les phases précédentes où les patients étaient moins nombreux.

Les essais de phase IV peuvent également permettre de préciser les conditions d’utilisation du nouveau médicament sur certains groupes de patients particuliers (personnes âgées, mineurs, ayant d’autres pathologies et/ou traitements associés …) il s’agit de l’extension thérapeutique.

Environ 12 ans sont nécessaires pour qu’une nouvelle molécule, sortant d’une étude préclinique favorable, obtienne une autorisation de mise sur le marché. Il s’agit du temps requis pour assurer aux patients qu’un traitement est efficace et ne s’accompagne pas d’effets secondaires excessifs.

Il faut savoir que des centaines de nouveaux produits, trop toxiques ou pas assez efficaces par rapport à des médicaments déjà commercialisés, sont abandonnés au cours de ce processus.
Cependant, tout essai permet de faire avancer les connaissances et favorise le développement de nouveaux médicaments.